基因治疗有望治愈囊性纤维化

日期:2017-12-05 03:27:12 作者:宾窆粤 阅读:

华盛顿特区的ROGER LEWIN本周宣布研究人员成功将一种矫正基因引入实验大鼠的肺部,治愈囊性纤维化的前景急剧改善 “我毫不怀疑,我们将与人类取得同样的成功,”研究团队负责人罗纳德·克里斯特说人类患者的试验还有一段时间 “在我们开始人体治疗之前,我们必须展示安全性,”Crystal说安全测试预计需要一年左右的时间导致囊性纤维化的遗传缺陷于1989年被发现,这是美国和加拿大研究团队合作的结果有缺陷的基因控制蛋白质的产生,该蛋白质调节氯离子穿过细胞膜的流动排列肺部的细胞对该基因的缺陷特别敏感,结果是粘液积聚这会促使频繁的细菌感染,逐渐破坏肺组织大多数患者在达到30岁之前死亡.Crystal和他的同事已经证明,他们能够将健康形式的囊性纤维化基因引入大鼠肺组织,然后细胞正常产生关键蛋白美国和法国科学家在最新一期的Cell期刊中描述了他们的结果研究人员还没有“治愈”这种疾病,因为没有实验动物真的患有囊性纤维化,但人类治愈的前景被认为是非常好的囊性纤维化是最常见的致命性遗传性疾病 Crystal是马里兰州贝塞斯达心肺血液研究所的资深科学家,他说,他和他的同事们在三年前确定了将基因引入肺部的方法,这是在确定缺陷基因之前六个月大多数基因疗法涉及从患者中取出缺陷细胞样本,将健康基因插入细胞,然后将细胞返回患者体内在那里,它们繁殖并产生所需的蛋白质由于两个原因,这种方法不是囊性纤维化的选择首先,需要从肺的所有部位采集组织样本,这实际上是不可能的其次,粘膜细胞不会繁殖,并且寿命有限因此,研究人员不得不寻找到有缺陷的肺组织的不同途径他们采集了感染肺细胞并导致感冒症状的腺病毒样本,并通过移除其复制手段使其衰弱然后,他们将一个健康的囊性纤维化基因插入病毒,并通过鼻喷雾将其引入大鼠的肺部随着基因工程病毒进入细胞核,它会分解并释放出囊性纤维化基因在研究人员尚未理解的方式中,细胞的机器然后正常处理基因并产生大量的氯化物调节蛋白由于肺部的粘膜细胞不断脱落,并且寿命仅为几周,因此引入的基因逐渐丧失 Crystal和他的同事们发现,六周后引入的囊性纤维化基因水平降至原来的40%左右这意味着效果消失,患者必须定期治疗但由于蛋白质的效果非常低,Crystal认为每隔几个月就需要重复治疗正在调查的安全问题包括氯化物调节蛋白高于正常水平的影响,囊性纤维化基因进入其他细胞(包括生殖细胞)的可能性,